骑自行车治疗PKD，一次一脚

骑自行车横穿全国需要一定的毅力。当一个人患有罕见疾病时更是如此。但格伦·弗罗默正在这样做，并在这条路上激励着其他人。Frommer从旧金山骑行5300英里到波士顿，为多囊肾病(PKD)筹集资金，提高人们的认识。

PKD影响了60多万美国人，然而，许多人从未听说过它。PKD是一种遗传性疾病，会导致囊肿在肾脏中生长，从而破坏肾脏功能。健康并发症包括高血压，最终导致需要血液透析的肾衰竭。大多数PKD患者最终需要透析或肾移植。

诊断结果可能令人恐惧。弗罗默住在韦尔，2014年，他在MRI检查中被诊断为背部受伤。这令人震惊，但Frommer说:“你可以接受PKD的诊断，然后说，‘好吧，我只想等待我的肾脏衰竭，我要去做透析，’或者你可以积极主动地尝试做一些事情来帮助社区。你不能坐视不管，你可以参与其中，你可以为研究筹集资金，你可以参与临床试验。你可以成为一个积极的声音，帮助建立社区。”

PKD研究领先

Frommer在他的自行车之旅中做了一次停留，会见了科罗拉多大学安舒茨医学院的PKD研究人员。CU Anschutz是基础科学和临床研究的领导者，寻找PKD的治疗方法。贝蕾妮斯Gitomer博士，研究教授，克里斯汀诺瓦克，博士，副教授，凯瑟琳老板霍普，博士，助理教授米歇尔Chonchol，医学博士，教授，在肾脏疾病和高血压科在科罗拉多大学医学院他们是一些在校园里研究这种疾病的研究人员，并在PKD的基础科学和临床研究中发挥先锋作用。

克里斯汀·诺瓦克博士带格伦·弗罗默参观肾脏研究诊所。

“我们正在进行的他汀类药物研究正在测试降胆固醇药物普伐他汀对早期常染色体显性多囊肾病(ADPKD)患者的有效性，”Gitomer说，该临床试验包括Frommer作为参与者。“除了众所周知的他汀类药物降低胆固醇水平的作用外，这类药物还具有多种作用，包括抗炎作用和降低细胞增殖的潜在能力(减少囊肿生长的潜在能力)。”

除了他汀类药物的研究，CU Anschutz正在进行27项PKD和其他肾脏疾病病因的临床试验目前有四家正在招募参与者包括儿科患者。Gitomer说:“我们相信，在肾脏发生不可挽回的损害之前，在疾病早期进行治疗干预是最有效的。”这些试验涉及代谢失调，评估肾脏代谢活动的新方法，降低血压和减少氧化应激。

关于PKD的一个有时被忽视的事实是，这种疾病可以影响多个器官，心血管疾病是PKD患者死亡的主要原因。

“囊肿可能发生在肾脏以外的其他器官，”Gitomer说。肝囊肿是一种常见的并发症，可引起肝肿大、疼痛和肝囊肿感染。然而，高血压的早期发病是一个重要的并发症。五分之一的ADPKD儿童已经患有高血压，成年ADPKD患者高血压发病的平均年龄为男性32岁，女性34岁。”

她说，早期高血压如果不及时治疗，可能会导致心脏损伤和死亡率增加。包括动脉硬化在内的血管问题甚至存在于儿童中，并由氧化应激驱动，因此在试验中密切监测血管功能和硬化非常重要。

为未来带来希望

当被问及他希望实现什么目标时，Frommer列出了三个目标RideforPKD．首先是为更多的疾病研究筹集资金。的PKD基金会每年收到来自安舒茨大学和全国其他大学的大约60份拨款申请，但每年只有足够的资源资助6到8项拨款。

第二个目标是提高对这种疾病的认识。提高认识可以帮助人们寻找早期预警信号，如高血压和疝气，并鼓励患者参与临床试验。

另一个目标是建立社区。“很多人不知道他们可以向哪里寻求帮助，他们可以做些什么来帮助自己，或者正在进行什么样的研究，”Frommer说。“我想通过这次旅行去尽可能多的大城市，与研究人员和PKD基金会分会成员见面，因为我们想把需要帮助的社区与研究人员社区联系起来，以提供希望。”

你能做些什么来帮忙呢?任何人都可以和Frommer一起，支持我们的事业购买商品或捐款来资助更多的补助金。此外，任何在场边为他欢呼的人都让Frommer感到鼓舞。