在细胞和基因治疗的先锋马鞍在CU安舒茨的新前沿

关于这个宣布，你觉得最令人兴奋的是什么?

我们正处于一个非常明显的阶段，细胞和基因疗法将最终改变医学的面貌。我认为这需要时间，但我们已经取得了巨大的进步。这些技术需要学术机构和生物技术公司之间的密切合作。这种类型的投资有可能让安舒茨大学在这个领域的地图上——实际上，我想说，更广泛地说，科罗拉多大学。这实际上是利用该地区的科学优势来开发有益于患者的药物。

是什么让学院的地位如此重要?

将一个不仅仅是科学想法的东西，一个在临床前试验中非常有前途的东西，变成一种药物——一种进入人体的东西，这真的是一个沉重的负担。这就是像研究所这样的东西真正变得重要的地方。我们的目标是在研究所内建立基础设施，以便能够促进这些来自该地区科学家的想法的转化，并将它们传递给CU安舒茨医学院的患者。

为什么现在要做这个转换呢?

必须是现在，因为，就像我说的，这个领域被定位为引领医学变革。这在安舒茨大学是可能的原因是因为很多必要的元素都已经在校园里了。我们在科学方面很优秀。我们有强大的医院合作伙伴和临床项目。的查尔斯·c·盖茨生物制造设施已经在制造细胞并进入癌症患者体内。所以我们不是从零开始。我们真正要做的是将所有这些优势结合起来，成立一个将成为世界领先项目之一的研究所。

能介绍一下你自己吗?是什么让你进入儿科肿瘤学领域的?

我一直在寻找一个可以将病人护理和科学结合起来的医学领域。我一直有一个与孩子们一起工作的目标。儿科肿瘤学是科学和医学联系非常紧密的领域。显然，它的另一个因素是巨大的未满足的需求。我们在儿科肿瘤学领域取得了很多成功，但在我看来，在我们治愈100%的患者之前，我们还没有完成。

你是如何最终专注于CAR - t细胞疗法的?

我对利用免疫系统对抗癌症很感兴趣。这种方法的历史可以追溯到一百多年前。在很多方面，我觉得我研究CAR - T细胞的机会是偶然的，也是一种特权。我很幸运，在这个领域的时候，很多其他人做的很多工作都集中在一起。

另一个因素是，CAR - T细胞的成功使人们对细胞和基因治疗的热情更加广泛。CAR - t细胞疗法非常了不起。这确实极大地改变了治疗白血病儿童的前景。随后，CAR - t细胞疗法被批准用于成人癌症治疗。

在“人类首创”纪录片中，你说过一些话，意思是作为儿科肿瘤学研究科学家，你拥有最好的工作，也是最艰难的工作之一。你是如何在所有困难时期保持敬业精神的，尤其是当你的年轻患者看不到成功的时候?

谦逊有一个非常重要的组成部分。当你进入这些早期临床试验阶段时，如果你对你的疗法充满热情，你就会把它带进诊所，因为你真的认为它有帮助病人的潜力。但是，如果我们诚实地面对自己，当我们进入第一次临床体验时，我们真的不知道会发生什么。

在这一切中，最勇敢的人是那些选择成为第一批参加新疗法试验的患者。如果我在做我的工作，我会和那些病人和家属谈论我知道的和不知道的，以及我不确定是否有帮助。这是医生和病人之间的合作关系。说实话，在很多方面，这种合作关系是我这么做的原因。

有时候，这种伙伴关系绝对会导致心碎。有几次我很幸运，有很多成功的病人没有其他选择。这是难以置信的强大，是什么让我走下去。但同样多的，以一种奇怪的方式，不顺利的经历会驱使你做得更好。

回到新成立的研究所:你对10年后的研究所有何展望?关于未来的冒险，你还有什么想补充的吗?

我可以想象，当人们思考在细胞和基因治疗领域，哪些学术机构处于患者变革性治疗的前沿时，CU Anschutz被认为是领先的机构之一。我很高兴能有这个机会，因为在我来到安舒茨大学之前，许多人就相信这一愿景。如果没有学校和医院的领导，显然还有盖茨家族的支持，这一切都不可能实现。