干细胞生物库和疾病建模核心(SCB&DM核心)由盖茨再生医学中心赞助,提供与从患者来源的体细胞生产高质量的人类诱导多能干细胞(iPSCs)和iPSCs的基因工程相关的完整服务。
该核心采用一种正在申请专利的基于rna的方法,将皮肤成纤维细胞、尿液来源的肾上皮细胞和羊水来源的干细胞重新编程为诱导多能干细胞。基于rna的技术消除了混淆插入突变事件的可能性,并以超高的效率(高达90%)将健康、疾病相关和衰老的体细胞重新编程为高质量的iPSCs。该核心还使用基于episomal的重编程方法对外周血单个核细胞(pbmc)进行重编程,并协助从外周血中分离pbmc。
除了重编程服务外,该核心还提供使用CRISPR/Cas修改人类iPSCs中感兴趣的基因的基因组工程服务。基因组编辑服务包括(1)开发基于ipsc的谱系追踪模型,(2)在人类iPSCs中特定校正和引入疾病相关突变,以及(3)通过同时对患者体细胞进行重编程和基因编辑,生成基因校正和未修饰的iPSCs的等基因对。我们还生产定制的修饰mrna编码各种因子,用于瞬时转染到感兴趣的细胞。
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