研究人员科罗拉多大学医学院美国国家老龄化研究所(National Institute on Aging)授予了一项为期五年的460万美元的拨款，用于研究一种潜在的阿尔茨海默病治疗方法在改善患有唐氏综合症的年轻人的认知功能方面是否安全有效。
亨廷顿·波特博士，教授神经学,Peter Pressman，医学博士他是神经病学助理教授，也是sargramostim研究的主要研究者。sargramostim也被称为白素(Leukine)，是一种fda批准的药物，在众多患者群体中安全使用了近30年。
“这是多年来第一次针对唐氏综合症患者认知能力的临床试验，”波特说科罗拉多大学阿尔茨海默病和认知中心．“我们在研究这两种疾病——唐氏综合症和阿尔茨海默病——方面取得了新的进展。我们希望这种疗法能大大提高他们的生活质量。”
普雷斯曼说:“不幸的是，唐氏综合症患者被排除在以前的一些临床试验之外。”“我很高兴能够和这个被低估的群体一起工作。”
该赠款提供资金用于设计和完成一项使用sargramostim(一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的成人唐氏综合征临床试验。GM-CSF在某些医疗护理中被用于帮助增加白细胞的产生，包括骨髓移植后和老年急性骨髓性白血病患者的诱导化疗后。
“我们在研究这两种疾病——唐氏综合症和阿尔茨海默病——方面取得了新的进展。我们希望这种疗法能大大提高他们的生活质量。”- Huntington Potter, PhD
Potter和他的同事之前的研究也发现sargramostim治疗与白血病患者认知能力的改善有关。
在另一项临床试验中，波特和其他研究人员发现，三周的sargramostim治疗对轻度至中度阿尔茨海默病患者是安全的，而且耐受性良好。治疗与认知能力的改善和神经退行性变生物标志物的减少有关。
新的试验建立在先前的工作和一项实验室研究的基础上，在该研究中，由神经学高级研究指导Md. Mahiuddin Ahmed博士和Potter领导的CU研究人员发现，GM-CSF逆转了唐氏综合症小鼠模型的认知障碍和大脑病理。
这个奖项是国家衰老研究所今年第二次授予波特和普雷斯曼作为sargramostim研究的主要研究员。此前，他们从国家老龄化研究所获得了750万美元，为期四年的资助，用于研究轻度至中度阿尔茨海默病成人的治疗方法。在这项研究中，研究人员描述了类风湿性关节炎患者如何降低患阿尔茨海默病的风险。在这些情况下，sagramostim是提供保护的关键因素。
这项新研究的重点是改善唐氏综合症患者的生活质量，他们特别脆弱。随着年龄的增长，每个患有唐氏综合症的人都会发展出与阿尔茨海默氏症相关的大脑病理，通常在成年中期开始。由于医疗保健的改善，唐氏综合症患者活得更长了。1983年，唐氏综合症患者的平均寿命只有25岁。如今，唐氏综合症患者的平均预期寿命接近60岁，而且还在继续攀升。
CU Anschutz医学院的一个多学科团队将研究治疗的安全性和耐受性。波特说:“如果有任何迹象表明它是不安全的或不可容忍的，整个试验将会停止。”“安全是执行这项拨款的核心。”
这项新拨款利用了安舒茨医学校园研究团队之间的合作，并展示了共同努力寻找创新医疗方法的力量。CU阿尔茨海默病和认知中心团队与琳达·克尼克唐氏综合症研究所的研究人员密切合作，该研究所得到了总部位于丹佛的全球唐氏综合症基金会的大量财政支持。
2023年3月1日