有前途的阿尔茨海默病药物也可能改善唐氏综合症和正常衰老的记忆

一项新的研究表明，阿尔茨海默病的潜在治疗方法也可能改善唐氏综合症患者的认知功能。

sargramostim (GM-CSF，代表粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子)是第一个显示阿尔茨海默氏症患者II期记忆改善的药物临床试验．GM-CSF是一种安全且耐受性良好的正常人类蛋白质，fda已批准用于其他疾病超过30年。

一个多学科的团队在科罗拉多大学安舒茨医学院研究了GM-CSF治疗的安全性和耐受性，以及其对唐氏综合征小鼠模型和典型衰老小鼠的行为和脑病理的影响。该研究结果发表在该杂志上疾病神经生物学这表明GM-CSF在改善唐氏综合症患者和老年人的认知功能方面具有潜在的适用性。

“患有唐氏综合症的人患阿尔茨海默氏症的风险更高，之前的研究表明，GM-CSF可以改善阿尔茨海默氏症患者的认知能力和大脑病理。这项新研究表明，GM-CSF还出人意料地提高了没有阿尔茨海默病的小鼠的认知能力，”资深作者说亨廷顿·波特博士，科罗拉多大学医学院神经学教授他是科罗拉多大学阿尔茨海默病和认知中心主任，也是琳达·克尼克唐氏综合症研究所阿尔茨海默病研究主任。这三个小组都位于加州大学安舒茨医学院。

他补充说:“发现一种治疗方法，可以帮助患有唐氏综合症的儿童和年轻人发展他们的身心能力，对改善他们的健康和日常生活活动至关重要。”

研究显示认知功能增强

该研究小组由Mahiuddin Ahmed博士，他们发现，用GM-CSF治疗唐氏综合症小鼠模型，可以逆转学习和记忆缺陷、某些神经细胞的丢失以及其他大脑异常，还可以改善正常衰老小鼠的认知能力。GM-CSF具有促炎、抗炎和免疫调节特性。人类版本的GM-CSF/sargramostim已经被证明可以有效改善轻度至中度阿尔茨海默病患者和癌症患者的认知能力。这些发现支持了GM-CSF/sargramostim可能通过多种机制促进神经元从损伤或神经疾病中恢复的假设，其中一些机制明显增强了认知功能。

下一步是确定这种治疗对唐氏综合症患者是否安全、可耐受和有效。

下一步研究将包括患有唐氏综合症的年轻人

CU安舒茨医学院校园团队最近获得了一项格兰特来自美国国立卫生研究院/国家老龄化研究所的研究，研究sargramostim对没有阿尔茨海默病迹象的患有唐氏综合症的年轻人的治疗。他们将研究其在认知功能、生活质量测量和与神经元损伤相关的生物标志物方面的安全性和潜在疗效。

波特说:“我们在研究sargramostim治疗多种不同疾病——唐氏综合症和阿尔茨海默病——方面取得了新的突破。”“这种疗法已经被证明对其他疾病是安全的，我们希望它能极大地改善唐氏综合症患者的认知功能。”

这项由美国国立卫生研究院资助的新项目，由来自CU神经学系的Potter和Peter Pressman医学博士共同指导，将利用CU Anschutz医学校区和科罗拉多州立大学研究团队之间的合作。他们将与琳达·克尼克唐氏综合症研究所密切合作，该研究所是全球唐氏综合症基金会(Global)的附属机构。GLOBAL是领先的唐氏综合症组织，成功地倡导在NIH资助唐氏综合症研究。