新研究表明，阿尔茨海默氏症患者服用Sargramostim可改善认知能力

一项新的研究表明，Sargramostim(一种经常用于在癌症治疗后增加白细胞的药物)对治疗和改善轻度至中度阿尔茨海默病患者的记忆也有效。该药物由重组DNA技术产生的天然人类蛋白质(酵母衍生的rhu GM-CSF/Leukine®)组成。

这项研究，来自科罗拉多大学阿尔茨海默病和认知中心在科罗拉多大学安舒茨医学院(CU Anschutz)，提出了来自他们II期临床试验的证据，表明Sargramostim (GM-CSF)可能对阿尔茨海默病患者具有改善疾病和增强认知的活性。Sargramostim (GM-CSF)是第一个在二期临床试验中显示患者病情改善的阿尔茨海默病药物。这项研究今天在网上发表阿尔茨海默病和痴呆:转化研究和临床干预阿尔茨海默病协会(Alzheimer 's Association)的一份开放获取期刊。

“临床试验的目标是研究一种被称为粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的天然人类蛋白质对阿尔茨海默病患者的影响。我们测试了GM-CSF因为患有类风湿性关节炎的人一般不会得阿尔茨海默病我们之前发现，这种蛋白质在类风湿性关节炎患者的血液中增加，减少了阿尔茨海默氏症小鼠的淀粉样蛋白沉积，并在几周的治疗后使它们的记忆力恢复正常。因此，类风湿关节炎患者中GM-CSF水平的自然增加可能是t嘿可以预防阿尔茨海默病，”亨廷顿·波特博士说，他是加州大学阿尔茨海默病和认知中心的主任，他和乔纳森·伍德科克、蒂莫西·博伊德以及合作者一起进行了这项新的试验。

“人类GM-CSF是已知人类药物中的活性化合物Sargramostim,我们是第一个研究它对阿尔茨海默病患者的影响的人。”

Sargramostim (gm - csf)用于刺激骨髓制造更多的一种特殊类型的白细胞，即巨噬细胞和粒细胞，以及修复血管的祖细胞。这些白细胞在全身循环，清除不应该存在的细胞、细菌和淀粉样蛋白沉积，并促进受损血管和大脑的修复。

研究人员进行了一项随机、双盲、安慰剂对照的II期试验，以测试该药物的安全性和有效性Sargramostim治疗轻度-中度阿尔茨海默病患者。符合资格标准的研究参与者随机接受其中一种注射Sargramostim(20名参与者服用FDA标准剂量250 mcg/m²/天皮下注射，每周5天，连续3周)或安慰剂(20名参与者每周5天，连续3周)。该研究的大多数参与者都是在CU Anschutz招募和治疗的，还有一些来自南佛罗里达大学。

然后，CU Anschutz的研究人员进行了多种神经学、神经心理学、细胞、细胞因子、阿尔茨海默病病理生物标志物和神经影像学评估。

T他们发现短期内Sargramostim治疗增加了先天和其他免疫细胞，调节了细胞因子的测量，并且对参与者是安全的和良好的耐受性。他们还发现，在30分的迷你精神状态测试中，认知记忆提高了近2分，这是一项广泛使用的老年人认知功能测试。阿尔茨海默病的血液生物标志物测量——脑淀粉样蛋白、神经缠结和神经变性——都向正常改善。

“这些结果表明，短期内Sargramostim治疗导致先天免疫系统激活，认知和记忆改善，以及轻度至中度阿尔茨海默病参与者的淀粉样蛋白和tau病理和神经元损伤的血液测量部分正常化，”波特说。

“这一令人惊讶的发现，刺激先天免疫系统和调节炎症可能是一种新的治疗方法，并促使我们开始对Sargramostim在阿尔茨海默病中进行更大规模的试验，更多的参与者在更长的时间内接受治疗。”这项新的试验将由阿尔茨海默氏病协会/Part the Cloud、科罗拉多大学、全球唐氏综合症基金会以及国家老龄化研究所最近授予的一大笔拨款资助。

完整的研究报告已经公布在这里．