皮肤病研究人员获得新的资助

研究治愈衰弱性皮肤病的国家领导人盖茨再生医学中心在科罗拉多大学安舒茨医学院获得了美国国立卫生研究院的第二笔拨款，用于进一步研究创新疗法。

大疱性表皮松解症(EB) iPS细胞联盟是由盖茨中心、斯坦福大学和哥伦比亚大学的研究团队组成的一个独特的合作项目，获得了来自美国医学科学院的80万美元资助国家卫生研究院21^圣世纪治愈法案．一群私人基金会联合起来支持对eb的研究，奖金立即翻了一番，这些基金会创始人的孩子们不幸患上了这种疾病。

该财团是2017年资助的8个研究申请人中唯一有希望获得美国国家关节炎和肌肉骨骼和皮肤病研究所(NIAMS)，是美国国立卫生研究院(NIH)内参与21项研究的12个研究所之一^圣世纪治愈法案再生医学创新项目。来自各种来源的额外赠款资金证明，该联盟的研究得到了越来越多的支持，已经带来了24倍的“投资回报”，2017年最初的50万美元NIAMS赠款甚至在最新的奖项之前就引发了超过1200万美元的研究资金总额。位于纽约的EB研究伙伴关系和总部位于加州的EB医学研究基金会于2016年共同创立了该联盟，以创建这种多机构合作伙伴关系，他们与总部位于伦敦的治愈EB慈善机构慷慨地匹配了NIAMS奖项。

推进治疗研究

这些资金将推动创新联盟的研究和治疗领域的扩展，包括再生细胞的潜在“喷涂皮肤™”应用，以及系统靶向传递细胞治疗内部病变组织的有前景的治疗。

盖茨中心主任丹尼斯·鲁普博士说，最新的NIAMS奖“表明我们在这里所做的是前沿的，我们在获得联邦资金方面与全国最好的机构具有竞争力。”Roop与皮肤病学助理教授Ganna Bilousova博士合作，他们都是这项最新奖项的主要研究人员21^圣世纪治愈法案再生医学创新项目．

美国众议员Diana DeGette(民主党- co)是扩大联邦研究资金的主要设计师，她于11月6日参观了盖茨生物制造设施，并表示扩大的奖项是Anschutz医学校园及其在斯坦福和哥伦比亚的合作伙伴响应呼吁，帮助患有这种疾病的患者。

布雷迪·阿塔尔，大疱性表皮松解症患者

DeGette说:“在起草《21世纪治愈方法》时，我们的目标很简单:我们希望找到方法，安全地加速开发新的治疗方法，以应对世界上一些最棘手的医疗挑战。”“现在，仅仅三年后，我们就看到了这项立法对现实世界的影响，以及它所资助的有前途的新疗法——就像盖茨中心这里的那些。”

EB包括一系列遗传性皮肤病，会导致严重的起泡和疤痕，影响着美国和世界各地成千上万的人。该病的特征是与热烧伤性质相似的慢性皮肤伤口，与化学毒剂(如芥子气)引起的烧伤难以区分。

基于AVITA医疗的专利技术

除了联合研究之外，盖茨中心团队还单独与AVITA Medical进行了临床前研究合作，以探索转基因细胞的喷雾治疗。此次合作将基于AVITA医疗的专利和专有的皮肤细胞喷雾技术。AVITA的刚^一个该系统于2018年9月获得FDA批准，用于治疗严重热烧伤，并已在美国约一半的烧伤中心使用

这种独特的输送方法可以取代传统的皮肤移植，或者在EB患者的情况下，可以取代基因校正皮肤的生成和应用。在一个复杂的制造过程中，移植物通常需要几周的时间来生产，成本可能极高，并且由于脆弱，可能会带来运输挑战。

“我们非常期待与盖茨再生医学中心在这一重要研究项目上的合作，”AVITA医学首席执行官、盖茨中心兼职教授迈克·佩里博士说。“我们希望这次合作的结果将在EB患者的治疗方面取得重大进展。”

最佳细胞传递方法

未来几轮的研究还将完善治疗食管和身体其他部位EB引起的内部瘢痕组织的最佳细胞递送方法。

最近的2^ndNIAMS的奖金象征着创建和支持该联盟的几个基金会之间的伙伴关系以及它所获得的公共资金所推动的巨大潜力。

“我们非常自豪地支持EB诱导多能干细胞联盟自成立以来，”加利福尼亚EB医学研究基金会的安德里亚和保罗约瑟夫说，他们的儿子布兰登患有EB。“NIAMS正在进行的资助进一步验证了该联盟在为EB患者开发治疗方法方面所取得的令人难以置信的进展。”

不会停止战斗

同样，该联盟的另一个联合创始人，纽约的EB研究伙伴关系(由亚力克斯和杰米·西尔弗、希瑟和瑞安·富勒默以及珍珠果酱乐队的吉尔和埃迪·维德创立)，是该联盟成功的另一个推动力量——甚至筹集资金购买昂贵的设备，在盖茨生物制造设施中采用新颖的皮肤喷涂技术。EBRP主席Alex Silver强调说:“这个联盟的构想是让三个领先的EB研究团队走到一起，比我们所见过的任何单独的研究方法更快地找到治疗或治愈方法。当时间是任何患有EB的儿童或成人最宝贵的资源时，像这样的渐进式合作就变得越来越重要。”

每年EBRP都会举办一场名为“杰克逊行动”的年度晚会，以西尔弗夫妇的儿子杰克逊命名。今年的活动突出了来自科罗拉多州丹佛市的Attar家庭，他们勇敢的儿子布雷迪——像杰克逊·西尔弗和许多其他人一样——将从EB治疗和治愈的进步中受益。如本视频所示，(点击这里三岁的布雷迪从出生起就患有EB相关的皮肤伤口和脆弱组织。他的勇气和决心得到了越来越多的支持，包括他的父母克里斯(Chris)和艾琳(Eileen)。

阿塔尔一家说:“我们是一个正在战斗的家庭，我们不会停止战斗，直到我们看到这种疾病的终结。”

上图:盖茨再生医学中心主任丹尼斯·鲁普(Dennis Roop)博士和美国众议员戴安娜·德盖特(Diana DeGette)。

特邀撰稿人:盖茨再生医学中心