企业的建设:再生医学在世界舞台上蓄势待发

黛安·盖茨·瓦拉赫有商业头脑和一颗科学的心。当她兼而有之时——将她的策略诀窍与改善世界的愿望结合起来——她的想象力就活跃起来了。只要有合适的人才，没有什么边界看起来是不可逾越的。

瓦拉赫继承了她父亲小查尔斯·c·盖茨(Charles C. Gates Jr.)的这些特点。1961年，盖茨橡胶公司创始人老查尔斯·盖茨(Charles Gates Sr.)去世后，小查尔斯·盖茨接管了家族企业盖茨橡胶公司。2005年，在与黄斑变性和侵袭性胰腺癌作斗争的同时，小查尔斯·盖茨(Charles Gates Jr.)启动了一项开拓性的干细胞项目科罗拉多大学安舒茨医学院。查理，很多人都这么叫他，问沃拉赫和她的兄弟约翰·盖茨，基金会的共同受托人盖茨前沿基金他将带头把这个梦想——600万美元的捐赠——变成现实。

他们的父亲于2005年8月去世，他们和父亲一起开始了一段进入一个相对较新的医学领域的旅程——干细胞疗法，这种疗法将患病细胞进行基因重组，以利用身体的自我愈合能力。这一努力依赖于许多有远见的人的智慧、合作和投资——从慈善家和医院管理人员到科学家和校园领袖。

他们的努力创造了落基山脉地区卓越的再生医学企业——15年后的今天，该企业已被定位为将实验室发现转移到临床的世界领导者。

从项目到研究所

大流行开启了反思和重新聚焦的时代，引领了一群有奉献精神的人，他们带来了盖茨再生医学中心这么远才能看到下一个地平线。它导致了一个重启:建立了最先进的盖茨研究所该项目由盖茨前沿基金和加州大学安舒茨分校在未来五年扩大的2亿美元合作伙伴关系资助。

特里弗莱医学博士是一名儿科肿瘤学家，也是CAR-(嵌合抗原受体)T细胞疗法的著名专家，今年秋天会成为新研究所的所长吗当扩展的商业计划最终确定的时候。盖茨中心的原主任丹尼斯科学家Roop他将继续担任副主任。

“我想他们已经准备好起飞了，”他说大卫·诺里斯医学博士，教授和主席皮肤科在科罗拉多大学医学院她是2007年将鲁普招募到CU Anschutz的团队中的一员。“特里·弗莱在美国国立卫生研究院(NIH)和工业实验室以及校园和工业之间的合作中都有丰富的经验，在包括丹尼斯·鲁普在内的许多其他有能力和经验丰富的人的帮助下，他将能够管理这一业务。”

步调一致的伙伴关系

从2007年的盖茨干细胞计划，到2010年的盖茨再生医学中心，再到今天的盖茨研究所，沃拉赫和鲁普作为首任董事，在这个雄心勃勃的企业的每一个节点上都是合作伙伴。

2006年8月与黛安·盖茨·瓦拉赫的新闻发布会 丹尼斯·鲁普博士接受了科罗拉多大学的邀请，担任导演 盖茨干细胞计划。

瓦拉赫和他的科学同事将鲁普描述为一个有一点南方口音的人(他曾在德克萨斯州的贝勒医学院(Baylor College of Medicine)的分子生物学实验室工作过两次)，有远见、顽强、冒险、热情和魅力。盖茨中心的历史充满了许多“我们抓住了机会”的故事，这些故事都是从鲁普开始的。

诺里斯说:“我认为毫无疑问，在过去15年里由盖茨家族和其他慈善家资助，由丹尼斯·鲁普领导的整个企业，已经逐渐成为真正的游戏规则改变者。”诺里斯几十年前在一次年度皮肤病调查会议上认识了鲁普。“他们能够将独特的资源应用到独特的项目中。”

多年来，诺里斯试图招募鲁普担任各种职位，但一直没有合适的人选，直到干细胞项目启动。

有活力的领导者会掌控局面

Roop的第一步包括招募了一批皮肤病学和其他学科的优秀研究人员，并扩大了他对大疱性表皮松解症的研究(EB)是一种致命的遗传性皮肤病，无法治愈。

“丹尼斯利用了NIH、NCI(国家癌症研究所)和基金会的资源，包括科罗拉多大学基金会，并给出了如何筹集资金支持转化研究的一个很好的例子——即使在转化研究项目生命中的所谓死亡之谷，也很难将基本研究成果转化为临床实践，”诺里斯说。“他的第一个重大成就是招募了大量人才，建立了自己的研究项目，然后让其他人参与盖茨中心的各种项目盖茨格鲁伯特基金,研究生项目,盖茨暑期实习计划以及其他项目。”

鲁普孜孜不倦的热情推动了创新计划，并最终实现了关键的里程碑-开发查尔斯·c·盖茨生物制造设施。

医学博士斯图尔特·尤斯帕(Stuart Yuspa)是鲁普在NIH的导师，在那里，鲁普用了八年时间从博士后晋升为终身教职。他说，鲁普是一位风度翩翩、乐观向上的同事，也是分子皮肤生物学的先驱。“他给实验室带来的不仅仅是科学;他带来的魅力改变了每个人的行为，”尤斯帕说。“他每天都能带来很多兴奋，很多笑声。为了团队建设，他有时会打破规则，包括他著名的周五下午校园欢乐时光。

“它从一无所有变成了一个耗资2亿美元的最先进的先锋研究所

将影响数十年的医学治疗和研究。——斯图尔特·尤斯帕指的是

由丹尼斯·鲁普领导的盖茨干细胞计划和盖茨中心。

尤斯帕虽然为失去这位充满活力的同事感到难过，但他说他知道鲁普的性格不适合国家卫生研究院的限制性氛围。“我们有很多优势，很多好处，”尤斯帕说，“但我们也有很多限制，所以丹尼斯去了贝勒大学，在那里开办了自己的实验室。”

尤斯帕说，自从鲁普担任主任以来，盖茨干细胞治疗项目和盖茨中心所发生的事情“非常了不起”。他说:“它从无开始，发展成为一个耗资2亿美元的最先进的开创性研究所，将在未来几十年里影响医学治疗和研究。”

鲁普从休斯顿的贝勒医学院来到CU Anschutz，贝勒医学院拥有生产细胞和基因疗法的GMP(良好生产规范)设施。他知道CU Anschutz也需要一个内部设施，特别是开创性的发现，如Fry的CAR-T细胞疗法，正在出现，需要GMP洁净室技术。

招募人才，开拓发现

鲁普和瓦拉赫建立了牢固的伙伴关系，当需要注入资金以润滑中心的齿轮以保持工作运转时，科学家会坦率地告诉慈善家。

丹尼斯慢慢地把这些东西弄掉了。他只是固执;他没有放手，”沃勒克说。“在这个过程中，他多次来找我说，‘听着，我们必须要有这个人，或者我们必须现在就做这件事，或者我们必须冒险比我们预期的早两年做这件事，因为现在有一个小小的机会窗口。’然后我们就会锁起双臂，采取接下来的步骤。”

他的新兵包括瓦Canto-Soler，博士，谁的研究旨在开发基于细胞的治疗方法针对患有视力减退，包括黄斑变性的患者，皮肤科的研究团队碰面Bilousova，博士，以及伊戈尔教授，博士，谁开发了一种更有效的重新编程方法病人患病的皮肤细胞变成干细胞。

的查尔斯·c·盖茨生物制造设施的创建(GBF)是必要的，以吸引一个科学家弗莱的水平-这是一个故事本身。

登上地图

2013年，当公司位于生物科学1号楼的新翼菲茨西蒙斯创新社区突然无法获得下一轮融资，不得不腾出新装修的空间，鲁普看到了一扇窗户。当时Wallach正要出城旅行，但Roop打来电话说:“我们现在有空位(制作GMP)了。”

瓦拉赫知道GMP是必不可少的。“如果没有一辆车，我们就无法在地图上出现，但我们从未想过我们有足够的资源来尽早完成这项工作。然后整个机会就出现了，丹尼斯说，‘我们必须这么做。我知道这很冒险，我们会磕磕绊绊，会很混乱，但我们必须这么做。’所以，我们做到了。”

它开始了一个为期六年的过程，包括获得关键的校园投资合作伙伴:科罗拉多大学医院，科罗拉多州儿童医院以及科罗拉多大学医学院。盖茨中心获得了15年的租约，并从捐赠者、基金会和校园合作伙伴那里获得了880万美元的承诺，用于翻新、装备、保留和运营GBF，直到2018年。如今，GBF是成本中立的，通过与非营利组织和营利性行业签订合同(通过其Fitzsimons创新社区所在地实现)覆盖运营，并生产基于细胞的疗法和基于蛋白质的疗法(生物制剂)。

经过数轮详尽的数字计算、战略规划和谈判，这个半径500英里内唯一的同类设施得以建立。盖茨中心前执行主任帕特里克·盖恩斯(Patrick Gaines)回忆说，这个过程是该中心历史上的一个关键节点。他多次与时任盖茨中心首席财务官蒂姆•加德纳(Tim Gardner)和盖茨中心执行董事吉尔•考伯斯韦特(Jill Cowperthwaite)会面，制定GBF商业计划。

盖恩斯说:“鲁普博士依靠我们做市场调查和研究，事实证明这是准确的。”“在早期阶段，大约在2015年，有一些竞争的声音说，‘我们可以(为你)做这件事。我们可以做得更便宜。’经过尽职调查，我们的判断是正确的:(外部实体)不具备我们所需的能力，现在弗莱博士把他的实验室带到这里来是验证这一点的重要组成部分。”

盖恩斯说，鲁普在谈判期间提供了他一贯的科学家、业务主管和医疗联络员的平衡。“他有一种独特的综合技能，能够与捐赠者面对面交谈，了解他们的需求。”

“有所作为”

与往常一样，主要的捐助者是盖茨前沿基金(Gates Frontiers Fund)，但也有其他社区领导人挺身而出，扩大了支持的来源。

瓦拉赫说:“GBF的推出和认证非常困难，但现在你看看它，它是必不可少的，他们做得很好。”“他们正在发挥作用为临床试验做出贡献和特里的工作。结果很好。”

盖茨中心目前有126名成员调查员他们隶属于安舒茨大学、丹佛大学、博尔德大学、科罗拉多州立大学、国家犹太健康中心、科罗拉多矿业学院和私营企业。

鲁普说，盖茨研究所将提供一个强大的监管团队，“消除系统中的摩擦”，并允许安全有效地实践转化科学。“除了适当的安全和科学协议，盖茨研究所的研究人员没有理由等待他们的潜在疗法进入临床。你只要把它插进去，它就应该是一台上好油的机器。你将有专业人士帮助起草FDA(食品和药物管理局)文件，以获得临床试验的批准。”

丹尼斯·鲁普博士，盖茨干细胞项目的创始主任，特里·弗莱医学博士，今年秋天将成为新盖茨研究所的主任。鲁普将继续他的干细胞研究项目，包括他在治疗遗传性皮肤脆弱综合征方面的开创性工作， 担任研究所副所长。

弗莱对鲁普和他的团队所打下的坚实基础感到兴奋。“我们不是从零开始，”他说。“我们真正要做的是将所有这些优势结合起来，成立一个将成为世界领先项目之一的研究所。”

诺里斯说，鲁普的领导力和富有感染力的热情引导盖茨中心克服了监管障碍、实验室空间问题、预算问题和其他挑战。他也得到了安舒茨大学的坚定支持唐·艾丽曼校长而且小约翰·j·赖利他是加州大学医学院院长，负责卫生事务的副校长。

前途无量，更上一层楼

诺里斯说:“我们现在看到的是一个充满活力的领导的未来，与丹尼斯·鲁普领导的连续性，以及一个将为校园内的多个调查人员和项目提供服务的设施。”

瓦拉赫同样兴奋地看到前沿的临床试验在她的家乡展开，并有望用这些发现击败最严重和最顽固的疾病——黄斑变性和各种癌症。盖茨研究所的设想是进一步打破藩篱，在一个整合和创业的环境中运作，这是将干细胞治疗提升到一个新的水平所必需的。

她说:“当我们开始的时候，这是一个婴儿项目。我的意思是，600万美元听起来是一大笔钱，但要真正在医学领域取得进展，需要大量投资。”“这是一个开始，我们在丹尼斯身上看到的一切都表明他会很棒——他一直都很棒。任何时候你开始做一件事，你都不能预料到所有的障碍会出现在你的路上。这只是一个新的空间。”

在这个仍然新鲜的空间里，瓦拉赫确信她的父亲会欣喜若狂地看到他的愿景的成果。“我知道他会很高兴看到我们的努力还在继续，我们真的在做他希望看到的大事。”

上图:左起，安舒茨大学校长Don Elliman;Terry Fry，医学博士;丹尼斯·鲁普博士;以及安舒茨健康科学大楼的黛安·盖茨·瓦拉赫。